Il Triossido di Arsenico ha dimostrato di essere efficace nella leucemia promielocitica acuta, con pochi effetti indesiderati.
A metà del 1998 ha preso avvio una studio clinico di fase I/II, con l'obiettivo di determinare la dose minima efficace e la dose massima tollerata del Triossido di Arsenico in pazienti con recidive di leucemia promielocitica.
Dieci pazienti hanno ricevuto 1-4 cicli di terapia, con cadenza mensile, di 0,1 mg/kg/die di Triossido di Arsenico per via endovenosa.
Sei dei 7 pazienti valutabili per la risposta, hanno presentato remissione completa sia molecolare che citogenetica.
Tuttavia 3 pazienti sono morti improvvisamente durante il primo ciclo di terapia.
L'autopsia eseguita su 2 pazienti non ha permesso di rivelare la causa della morte improvvisa, nonostante che in un paziente ci fosse evidenza di emorragia polmonare.
Un terzo paziente, a cui non è stata fatta l'autopsia, è morto per asistolia.
Questi dati indicano che il Triossido di Arsenico è un farmaco da utilizzare con molta attenzione, e può causare la morte anche quando somministrato a dosaggi terapeutici.

Westervelt P et al, Blood 2001; 98: 266-271

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